МИНОБРНАУКИ РОССИИ
федеральное государственное бюджетное образовательное учреждение высшего образования
«Алтайский государственный университет»

Орфанные лекарственные средства

рабочая программа дисциплины
Закреплена за кафедройКафедра органической химии
Направление подготовки33.05.01. специальность Фармация
СпециализацияФармация биофармпрепаратов
Форма обученияОчная
Общая трудоемкость3 ЗЕТ
Учебный план33_05_01_Фарм-1-2020
Часов по учебному плану 108
в том числе:
аудиторные занятия 42
самостоятельная работа 66
Виды контроля по семестрам
зачеты: 9

Распределение часов по семестрам

Курс (семестр) 5 (9) Итого
Недель 19
Вид занятий УПРПДУПРПД
Лекции 18 18 18 18
Практические 24 24 24 24
Сам. работа 66 66 66 66
Итого 108 108 108 108

Программу составил(и):

Рецензент(ы):

Рабочая программа дисциплины
Орфанные лекарственные средства

разработана в соответствии с ФГОС:
Федеральный государственный образовательный стандарт высшего образования по специальности 33.05.01 ФАРМАЦИЯ (приказ Минобрнауки России от 27.03.2018г. №219)

составлена на основании учебного плана:
33.05.01 ФАРМАЦИЯ
утвержденного учёным советом вуза от 30.06.2020 протокол № 6.

Рабочая программа одобрена на заседании кафедры
Кафедра органической химии

Протокол от 22.06.2020 г. № 11
Срок действия программы: 2020-2021 уч. г.

Заведующий кафедрой
д.х.н., профессор, Базарнова Н.Г.


Визирование РПД для исполнения в очередном учебном году

Рабочая программа пересмотрена, обсуждена и одобрена для
исполнения в 2020-2021 учебном году на заседании кафедры

Кафедра органической химии

Протокол от 22.06.2020 г. № 11
Заведующий кафедрой д.х.н., профессор, Базарнова Н.Г.


1. Цели освоения дисциплины

1.1.формирование знания основ законодательства, диагностики, эпидемиологии, экономического беремени, а также вопросов нормативно-правого регулирования в сфере редких заболеваний и специфики регистрации орфанных ЛС

2. Место дисциплины в структуре ООП

Цикл (раздел) ООП: Б1.В.ДВ.02

3. Компетенции обучающегося, формируемые в результате освоения дисциплины

ПК-1 Способен решать задачи профессиональной деятельности при осуществлении отпуска и реализации лекарственных препаратов и других товаров аптечного ассортимента через фармацевтические и медицинские организации
ПК-6 Способен принимать участие в фармацевтической разработке новых биофармпрепаратов
ПК-8 Способен принимать участие в проведении исследования в области оценки эффективности и безопасности лекарственных средств и биофармпрепаратов
В результате освоения дисциплины обучающийся должен
3.1.Знать:
3.1.1.понятие редких заболеваний и принципы их классификации, критерии отнесения нозологии к редким заболеваниям; специфику нормативно-правого регулярования редких заболеваний и орфанных ЛС в РФ и зарубежом; фармакологические характеристики ЛС для лечения редких заболеваний; осуществлять информационное взаимодействие в профессиональной деятельности
3.2.Уметь:
3.2.1.проводить поиск, мультикритериальный анализ и интерпретацию данных (до)клинических исследований и PSUR с целью принятия решений в области лекарственного обеспечения пациентов с ЛС
3.3.Иметь навыки и (или) опыт деятельности (владеть):
3.3.1.навыки проведения оценки технологий здравоохранения как инструмента внедрения орфанных ЛС в систему здравоохранения и госфинансирования; навыки консультирования клинических специалистов и населения о порядке лекарственного обеспечения в рамках программы "7 нозологий"

4. Структура и содержание дисциплины

Код занятия Наименование разделов и тем Вид занятия Семестр Часов Компетенции Литература
Раздел 1. лекции
1.1. Понятие "орфанные заболевания". Эпидемиология, характеристика, генетика и причины их развития. Примеры наиболее изученных орфанных заболеваний. Лекции 9 2 ПК-1, ПК-8 , ПК-6 Л1.1
1.2. Проблемы лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями. Программы, направленные на лекарственное обеспечение пациентов, в том числе и с редкими болезнями в РФ. Организации, занимающиеся проблемами редких заболеваний. Основные игроки на рынке орфанных ЛС Лекции 9 2 ПК-1, ПК-8 , ПК-6 Л1.1
1.3. Поиск и разработка орфанных ЛС, проблемы и перспективы. Особенности регистрации ЛС со статусом "орфанных" в различных странах мира и в РФ Лекции 9 2 ПК-1, ПК-8 , ПК-6 Л1.1
1.4. Поиск и разработка орфанных ЛС. Значение виртуального скрининга в поиске фармацевтических субстанций. Виртуальные библиотеки и базы данных. Принципы работы суперкомпьютера Лекции 9 1 ПК-1, ПК-8 , ПК-6 Л1.1
1.5. Понятие биомишени. Значение биомишени в процессе поиска и разработки орфанных ЛС. Валидация биомишени Лекции 9 1 ПК-1, ПК-8 , ПК-6 Л1.1
1.6. Поиск и разработка орфанных ЛС. Особенности проведения доклинических и клинических исследований. Поиск релевантных первичных конечных точек. Размер выборки и оценка превосходства исследуемого ЛС в сравнении с общепринятыми методами лечения Лекции 9 2 ПК-1, ПК-8 , ПК-6 Л1.1
1.7. Коммерциализация орфанных ЛС, специфические драйверы. Проблемы фармаконадзора орфанных ЛС Лекции 9 2 ПК-1, ПК-8 , ПК-6 Л1.1
1.8. ЛС в рамках программы "7 нозологий" для обеспечения пациентов с гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянным склерозом Лекции 9 2 ПК-1, ПК-8 , ПК-6 Л1.1
1.9. Понятие персонализированной медицины. Принципы таргетной терапии. Примеры ЛС, предназначенных для таргетной терапии пациентов с редкими заболеваниями Лекции 9 1 ПК-1, ПК-8 , ПК-6 Л1.1
1.10. Принципы таргетной терапии. Примеры ЛС, предназначенных для таргетной терапии пациентов с редкими заболеваниями. Энзим-заместительная терапия Лекции 9 1 ПК-1, ПК-8 , ПК-6 Л1.1
1.11. Принципы генной терапии. Системы доставки препаратов генной терапии. Примеры ЛС генной терапии. Лекарственные средства на основе РНК Лекции 9 1 ПК-1, ПК-8 , ПК-6 Л1.1
1.12. Принципы биологической клеточной терапии. Проблемы стабильности субстанции при разработке орфанных ЛС Лекции 9 1 ПК-1, ПК-8 , ПК-6 Л1.1
Раздел 2. практические занятия
2.1. Поиск и разработка орфанных ЛС, особенности регистрации и экспертизы орфанных ЛС в РФ и зарубежом. Компании-производители ЛС. Доля отечественных ЛС в перечне одобренных в РФ ЛС. Проблемы импортозамещения орфанных ЛС Практические 9 2 ПК-1, ПК-8 , ПК-6 Л1.1
2.2. Оценка медицинских технологий, предлагаемых для лечения пациентов с редкими заболеваниями. Проблемы лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями в РФ и в Алтайском крае Практические 9 2 ПК-1, ПК-8 , ПК-6 Л1.1
2.3. Лизосомальные заболевания. Идентификация фармакологических шаперонов. Модели на животных. ЛС для лечения лизосомальных заболеваний. Лекарственные средства, которыми обеспечиваются пациенты с болезнью Гоше (Имиглюцераза) Практические 9 2 ПК-1, ПК-8 , ПК-6 Л1.1
2.4. Редкие генетические заболевания. Методы терапии. Лекарственные средства, которыми обеспечиваются пациенты гемофилией (Октоког альфа, Фактор свертывания VIII, Фактор свертывания IX, Эптаког альфа (активированный)), муковисцидозом (дорназа-альфа) Практические 9 2 ПК-1, ПК-8 , ПК-6 Л1.1
2.5. Редкие мышечные заболевания и ЛС для их лечения Практические 9 2 ПК-1, ПК-8 , ПК-6 Л1.1
2.6. Редкие онкологические заболевания и ЛС для их лечения. Лекарственные средства, которыми обеспечиваются больные миелолейкозом (Бортезомиб, Иматиниб, Ритуксимаб, Флударабин) Практические 9 2 ПК-1, ПК-8 , ПК-6 Л1.1
2.7. Редкие заболевания респираторной системы. ЛС для терапии легочной гипертензии Практические 9 2 ПК-1, ПК-8 , ПК-6 Л1.1
2.8. Редкие заболевания крови и ЛС для их лечения: экулизумаб, руксолитиниб Практические 9 2 ПК-1, ПК-8 , ПК-6 Л1.1
2.9. Фармакологические характеристики ЛС с орфанным статусом. Практические 9 2 ПК-1, ПК-8 , ПК-6 Л1.1
2.10. Поиск и разработка ЛС на основе моноклональных антител Практические 9 2 ПК-1, ПК-8 , ПК-6 Л1.1
2.11. Поиск и разработка ЛС на основе энзимов Практические 9 2 ПК-1, ПК-8 , ПК-6 Л1.1
2.12. Поиск и разработка ЛС генной терапии Практические 9 2 ПК-1, ПК-8 , ПК-6 Л1.1
Раздел 3. самостоятельная работа
3.1. самостоятельная работа студентов при подготовке к занятиям, промежуточному контролю и зачету Сам. работа 9 66 ПК-1, ПК-8 , ПК-6 Л1.1

5. Фонд оценочных средств

5.1. Контрольные вопросы и задания для проведения текущего контроля и промежуточной аттестации по итогам освоения дисциплины
приведены в Приложении
5.2. Темы письменных работ для проведения текущего контроля (эссе, рефераты, курсовые работы и др.)
приведены в Приложении
5.3. Фонд оценочных средств для проведения промежуточной аттестации
приводится в Приложении

6. Учебно-методическое и информационное обеспечение дисциплины

6.1. Рекомендуемая литература
6.1.1. Основная литература
Авторы Заглавие Издательство, год Эл. адрес
Л1.1 Левинсон У медицинская микробиология и иммунология: учебник М : БИНОМ. Лаборатория знаний, 2015 biblioclub.ru
6.2. Перечень ресурсов информационно-телекоммуникационной сети "Интернет"
6.3. Перечень программного обеспечения
MS Office
Microsoft Windows
7-Zip
AcrobatReader
6.4. Перечень информационных справочных систем
Консультант-плюс и/или иные бесплатные базы данных нормативных документов
http://www.lib.asu.ru электронные ресурсы научной библиотеки АлтГУ
http://www.rsl.ru РГБ Российская государственная библиотека
http://ben.irex.ru БЕН Библиотека естественных наук
http://www.gpntb.ru Государственная публичная научно-техническая библиотека
http://ban.pu.ru БАН Библиотека Академии наук
http://www.nlr.ru РНБ Российская национальная библиотека
http://www.elibrary.ru Научная электронная библиотека РФФИ
http://www.lib.msu.su Библиотека МГУ
http://www.orpha.net/
http://ec.europa.eu/health/rare_diseases/policy_en

7. Материально-техническое обеспечение дисциплины

Аудитория Назначение Оборудование
Учебная аудитория для проведения занятий лекционного типа, занятий семинарского типа (лабораторных и(или) практических), групповых и индивидуальных консультаций, текущего контроля и промежуточной аттестации, курсового проектирования (выполнения курсовых работ), проведения практик Стандартное оборудование (учебная мебель для обучающихся, рабочее место преподавателя, доска)

8. Методические указания для обучающихся по освоению дисциплины

Теоретический материал дисциплины изучается в течение четвертого семеста по всем формам обучения в соответствии с учебным планом: лекции, практические занятия, самостоятельная работа.
Лекция - это вид учебных занятий, в ходе которых в устной форме преподавателем излагается предмет, с другой стороны, лекция - это способ способ подачи учебного материала путём логически стройного, систематически последовательного и ясного изложения. Посещение студентами лекционных занятий ‒ необходимо, т.к. лекции вводят в науку, они дают первое знакомство с научно-теоретическими положениями данной науки и, что особенно важно и что очень сложно осуществить студенту самостоятельно, знакомят с методологией науки. Лекции предназначены для того, чтобы закладывать основы научных знаний, определять направление, основное содержание и характер всех видов учебных занятий, а также самостоятельной работы студентов. Систематическое посещение лекций, активная мыслительная работа в ходе объяснения преподавателем учебного материала позволяет не только понимать изучаемую дисциплину, но и успешно справляться с учебными заданиями на занятиях других видов.
Практические занятия направлены на закрепление теоретических знаний, формирование практических умений и навыков. При подготовке к практическим занятиям следует использовать литературные источники, приведенные в списке рекомендованной литературы. Отвечать на вопросы и задания необходимо по существу, стремясь дать ясное и конкретное изложение ответа. Важно обосновывать выводы и приводимые заключения, приводить примеры, активно участвовать в обсуждении заданий.
Самостоятельная работа студентов направлена на осмысление материала изучаемого курса, формирование осведомленности о современном состоянии науки. Контроль самостоятельной работы осуществляется посредством написания реферата. Студент выбирает тему из предложенного списка или предлагает самостоятельно по согласованию с преподавателям. Согласно теме реферата студент выбирает литературные источники, которые анализирует и составляет конспект. В конспекте должна быть поставлена цель исследования, раскрыта тема, сделано заключение и выводы.
Текущий контроль формирования компетенций осуществляется посредством практических заданий и тестов.
К промежуточной аттестации в форме зачета допускаются студенты, которые выполнили весь объём работы, предусмотренный учебной программой по дисциплине. На зачете надо не только показать теоретические знания по дисциплине, но и уметь применить их при решении практических заданий. Зачет проводится в устной форме. В билет на зачет включено два теоретических вопроса и практическое задание, соответствующие содержанию формируемых компетенций. На подготовку к ответу студенту отводится 40 минут.